難病・希少疾患に希望の光！FRONTEOとC4Uが挑む、未来の創薬アプローチ

2026-02-03

医療・病気

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AIが病気のヒントを見つける！FRONTEOの「Drug Discovery AI Factory」

FRONTEOは、自社で開発した「KIBIT（キビット）」というAI（人工知能）を使って、薬の開発をサポートしています。このAIは、膨大な医学論文や研究データの中から、まるでベテランの研究者のように、まだ誰も気づいていない「病気と治療のヒント」を見つけ出すのが得意なんです。特に、これまでの研究では見つけられなかったような「病気と、その病気を引き起こす分子との未知の関係性」を発見する力を持っています。

このKIBITの技術を基盤としたサービスが「Drug Discovery AI Factory（DDAIF）」です。このサービスは、新しい薬の候補を見つけたり、病気がなぜ起こるのかというメカニズムを深く理解したりするのに役立っています。すでに多くの大手製薬会社がこのDDAIFを導入し、活用を進めているんですよ。

FRONTEOのAI技術について、もっと詳しく知りたい方はこちらをご覧ください。
FRONTEO Drug Discovery AI Factory（DDAIF）

遺伝子を修正する！C4Uの次世代ゲノム編集技術「CRISPR-Cas3」

一方、C4Uは「CRISPR-Cas3（クリスパー・キャス・スリー）」という、最先端のゲノム編集技術を持っています。ゲノム編集とは、例えるなら「遺伝子の誤字脱字をピンポイントで直す」ようなもの。病気の原因となっている遺伝子の異常を修正することで、病気を根本から治療しようという技術です。

このゲノム編集技術は、2020年に「CRISPR-Cas9」がノーベル化学賞を受賞したことでも世界的に注目されています。C4Uが開発するCRISPR-Cas3は、その中でも次世代型と言われる技術で、広範囲な遺伝子の修正を効率的に行えるだけでなく、CRISPR-Cas9と比べて、狙った場所以外の遺伝子を間違って編集してしまう「オフターゲット変異」が、これまでのところ確認されていないという特徴があります。これは、治療の安全性にとって非常に重要なポイントです。C4Uは、この安全で操作性の高い技術を使って、遺伝子治療や細胞治療の分野で新しい薬の開発を進めています。

C4U株式会社について、詳しくはこちらをご覧ください。
C4U株式会社

AIとゲノム編集がタッグを組む！新しい創薬アプローチとは

今回の実証実験（PoC）では、FRONTEOのAI「DDAIF」とC4Uのゲノム編集技術「CRISPR-Cas3」が力を合わせます。

これまでの薬や治療法では、なかなか効果が出なかったり、そもそも治療法が見つからなかったりする病気があります。特に「アンメット・メディカル・ニーズ」と呼ばれる、有効な治療法がまだない難病や希少疾患に苦しむ方々はたくさんいらっしゃいます。

このPoCでは、まずDDAIFが膨大な情報から「どの病気に、ゲノム編集技術が効果を発揮できるのか」「病気のどこを修正すれば良いのか」という新しいヒントを見つけ出します。そして、そのヒントをもとに、C4Uのゲノム編集技術を使って、実際に遺伝子を修正する治療法の可能性を探っていくのです。

FRONTEOの豊柴取締役は、「当社のDDAIFとC4Uのゲノム編集技術を融合させることで、従来の薬や治療方法ではアプローチできない疾患や標的分子に対する新たな可能性を発見できることを期待しています。本PoCが、革新的なゲノム治療法創出とアンメット・メディカル・ニーズの解消、日本の医薬産業の発展に貢献することを願っています」とコメントしています。

また、C4Uの平井代表取締役社長は、「FRONTEOの保有するAIと解析技術によって、これまでに見出すことができなかった新たな知見が得られることが期待されます。本プロジェクトが成功し、医療の推進をもたらす新たな創薬モデルが築かれることを期待しています」と、この取り組みへの大きな期待を寄せています。

AIによる「データ解析（ドライ研究）」で病気の原因や治療のヒントを探し、ゲノム編集による「実験（ウェット研究）」で実際に治療法を検証する。この二つが有機的に連動することで、病気の原因探しから治療法の検証までをスムーズに進める、まったく新しい創薬モデルが生まれるでしょう。これにより、きっと治療が困難だった病気に対するブレークスルーが期待されます。